台湾浩鼎生技公司今天发布重大讯息指出，接获美国食品药物管理局（FDA）通知，审核通过研发中Globo H抗体小分子药物复合体OBI-999的“孤儿药”资格认定（Orphan Drug Designation），适应症为胃癌（Gastric Cancer）。

浩鼎表示，美国FDA对于有潜力治疗罕见疾病的药物，给予“孤儿药”的资格认定，以激励药物研发机构开发治疗罕见疾病的药物。在美国罕见疾病的定义是病患数少于20万的疾病；经美国FDA认定为“孤儿药”的药品，可获得美国药物主管机关给予更多的行政协助，以及市场专卖保护期等优惠措施。

浩鼎指出，研发新药名称或代号为Globo H抗体小分子药物复合体OBI-999，用途为以糖抗原Globo H为标的设计的抗体小分子药物复合体（Antibody DrugConjugate, ADC），用于癌症治疗。

另外，ADC药物的靶向性来自其中抗体部分（antibody），毒杀癌细胞作用大部分来自小分子化学药物（payload）。抗体与化学药物透过连接物 （linker）互相连接，在抗体与肿瘤细胞表面的靶向抗原结合后，肿瘤细胞会将ADC药物内吞 （endocytosis）。之后ADC药物会在溶(酉每)体中分解（lysosomal degradation），释放出具活性的小分子化学药物，以阻止肿瘤细胞分裂，达到杀死肿瘤细胞的目的。

浩鼎表示，OBI-999一期人体临床试验-剂量递增阶段（Dose Escalation Phase）预计于1至2年内完成，但实际时程将依执行进度调整。